【注目】AI遺伝子治療が多発性嚢胞腎を回復へ Nephrogenの挑戦

米バイオテクノロジー企業Nephrogenは、AIを活用した遺伝子送達技術により多発性嚢胞腎（PKD）の「回復」を目指しています。創業者自身もPKDを患うデメトリ・マキシム氏が率いる同社は、既存の治療法では困難な腎機能の回復を目標に掲げています。独自の遺伝子送達システムは既存技術の100倍の効率を誇るとされ、2027年には臨床試験開始が予定されています。同社はTechCrunch Disrupt 2025の注目スタートアップとして選出されています。

多発性嚢胞腎の現状と遺伝子治療の夜明け
AIが拓くNephrogenの革新的遺伝子送達技術
腎臓病「回復」へ：2027年臨床試験への期待
TechCrunch Disrupt 2025注目のスタートアップ
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多発性嚢胞腎の現状と遺伝子治療の夜明け

米国のデメトリ・マキシム氏は、7歳の時に母親が腎不全に陥り、週に4回の透析治療を受けていた経験を持ちます。その後、母親は腎臓移植を受けましたが、マキシム氏自身も遺伝性の多発性嚢胞腎（PKD）を罹患していました。この疾患は、腎臓に多数の嚢胞が形成され、機能が徐々に失われる難病です。

米国では慢性腎臓病（CKD）患者が7人に1人とされ、その約1割はPKDのような遺伝性疾患が原因です。従来の治療法は症状の管理や進行の抑制が主であり、根本的な腎臓病治療は困難でした。マキシム氏にとって、この疾患は長年の研究テーマとなり、自身の回復と他者の救済を強く願っていました。

転機が訪れたのは2021年、科学雑誌「Nature」で発表された研究報告です。この研究は、CRISPR技術を用いることで、マウスにおいてPKDが回復可能であることを実証しました。スタンフォード大学で計算生物学を学びながら腎臓研究に携わっていたマキシム氏は、遺伝子治療が多発性嚢胞腎を回復させる可能性を強く確信しました。

しかし、遺伝子治療の最大の課題は、治療薬を病変のある腎臓細胞へ正確かつ安全に送達する仕組み（遺伝子送達）を確立することでした。この障壁を乗り越えることが、実用化への鍵となります。

AIが拓くNephrogenの革新的遺伝子送達技術

遺伝子送達の課題を解決するため、マキシム氏は2022年にバイオテクノロジースタートアップのNephrogenを設立しました。同社はAIと先進的なスクリーニング技術を組み合わせ、遺伝子編集薬剤を腎臓の特定の細胞へ安全に届ける専門的な送達システムを開発しています。

従来の遺伝子治療において、薬剤を正確な標的細胞へ運ぶ技術は大きな障壁でした。体内の多くの細胞に薬剤が分散してしまうと、副作用のリスクが増し、治療効果も低下するからです。Nephrogenが開発するAI 遺伝子治療は、このボトルネックを打破する画期的なアプローチと言えます。

Nephrogenの創業者によると、同社の送達システムは、米国食品医薬品局（FDA）が現在承認している薬剤送達手段と比較して、腎臓への薬剤輸送効率が100倍も高いとされています。この高い効率性は、より少ない薬剤量で確実な治療効果を実現し、患者の負担軽減にもつながる可能性があります。

AIの活用により、標的となる細胞をピンポイントで特定し、遺伝子治療の精度を飛躍的に向上させることは、多発性嚢胞腎だけでなく、他の遺伝性疾患治療にも大きな影響を与えるでしょう。これは、今後の遺伝子治療の標準を塗り替える可能性を秘めた技術です。

腎臓病「回復」へ：2027年臨床試験への期待

Nephrogenの次の主要なステップは、開発した独自の送達メカニズムと治療薬を臨床試験へと進めることです。マキシム氏の予測では、2027年には臨床試験を開始できる見込みです。現在、同社は臨床開発を支援するため、400万ドルのシードラウンド資金を調達しています。

マキシム氏は自身も多発性嚢胞腎を抱えているため、この臨床試験に自ら参加する意向を示しています。彼は「腰の痛みに苦しみ、頻繁に病院に通う必要があります。進行を遅らせるとされる薬も、尿の量を増やすだけで、根本的な効果は感じられません」と語り、透析が必要になるリスクが常にある現状を説明しました。

既存の治療法が対症療法や進行抑制にとどまる中、Nephrogenのアプローチは「腎臓病回復」という目標を掲げている点で極めて重要です。もし治療が成功すれば、マキシム氏自身の多発性嚢胞腎も完全に治癒する可能性があります。

この革新的な遺伝子治療が実現すれば、世界中のPKD患者の生活の質を劇的に改善し、医療経済にも大きな影響を与えるでしょう。2027年の臨床試験開始は、新たな治療の夜明けを示す重要なマイルストーンとなります。

TechCrunch Disrupt 2025注目のスタートアップ

Nephrogenは、世界有数のスタートアップイベントであるTechCrunch Disrupt 2025において、Startup Battlefieldのファイナリスト20社の一つに選出されました。このイベントは、毎年革新的なテクノロジーを持つスタートアップが世界中から集まり、投資家やメディアにその技術を披露する場です。

TechCrunch Disrupt 2025は、サンフランシスコで2025年10月27日から29日まで開催されます。Nephrogenがこのような権威ある舞台に立つことは、そのAI 遺伝子治療技術の将来性と独自性が高く評価されている証拠と言えるでしょう。

イベントでは、Nephrogenの創業者から直接、同社の画期的な遺伝子治療アプローチについて聞く機会が提供されます。これは、同社が目指す「多発性嚢胞腎からの回復」というビジョンをより多くの人々に伝える重要な機会となります。

Startup Battlefieldでの選出は、資金調達の機会を広げるだけでなく、業界のキーパーソンや潜在的なパートナーとのネットワーク構築にもつながります。Nephrogen TechCrunch Disrupt 2025でのプレゼンテーションは、同社の今後の成長と多発性嚢胞腎治療の進展において大きな注目を集めるでしょう。